biotecnologia contra nuevas enfermedades 131073

La biotecnología, al ataque de las enfermedades raras
Cuando la doctora Robin Berman supo que su hijo Brian, de tres años y medio, padecía la enfermedad de Gaucher -un trastorno hereditario que causa el agrandamiento del bazo, frecuentes fracturas y dolor de huesos, entre otros síntomas- no dudó en ponerse a disposición de los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos para buscar un remedio que lo salvara.
Era 1983 y no parecía haber muchas esperanzas. Sin embargo, Brian se convirtió en el primer paciente del mundo en recibir un tratamiento exitoso para este mal hereditario provocado por la deficiencia de un enzima (proteína que facilita reacciones bioquímicas), la glucosidasa, que causa la acumulación de lípidos en los lisosomas (estructuras que degradan las moléculas inservibles) de diversas células del organismo.
En ese entonces, para obtener la enzima que le faltaba al hoy atlético Brian Berman se trituraban unas 22.000 placentas... por año. Pero en 1994 científicos de la compañía Genzyme diseñaron un método para producirla de forma más segura y económica: toman células de ovario de hamster, les insertan el gen humano que dirige la producción de glucosidasa, las colocan en el medio supercontrolado de un reactor biológico y obtienen la enzima de los fluidos que excretan las células.
La de Gaucher figuraba hasta no hace mucho entre los cientos de enfermedades llamadas "raras" o "huérfanas", porque afectan a una persona entre 100.000 o 150.000, muchas de ellas auténticas olvidadas de la medicina, sin especialistas, investigadores o fármacos que las traten.
Para hacerse una idea de lo infrecuentes que son estos males basta con recordar que en la actualidad sólo existen 4000 pacientes tratados por la enfermedad de Gaucher en más de 80 países. Apenas 117 están registrados en la Argentina.
http://www.lanacion.com.ar/nota.asp?nota_id=758225